- EIB-Darlehen für die Entwicklung bahnbrechender Methoden zur Behandlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen mit hohem ungedecktem Therapiebedarf
- Im Mittelpunkt: Minoryx’ wichtigster Produktkandidat Leriglitazone, ein neuartiger PPAR-γ-Agonist mit krankheitsmodifizierender Wirkung
- Venture-Debt-Finanzierung im Rahmen der Investitionsoffensive für Europa
Die Europäische Investitionsbank (EIB) gab heute bekannt, dass sie 25 Millionen Euro für Minoryx Therapeutics genehmigt hat. Das klinisch forschende Biotechnologie-Unternehmen aus Spanien führt Phase-III-Studien durch und entwickelt hauptsächlich Optionen für die differenzierende Behandlung seltener Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS).
Mit der langfristigen EIB-Finanzierung will Minoryx die Forschung im Bereich seltene Erbkrankheiten vorantreiben, für die es noch keine zugelassenen Medikamente gibt. Die Bank der EU unterstützt damit insbesondere die Entwicklung von Leriglitazone, einer krankheitsmodifizierenden Substanz (PPAR-γ-Agonist), für die derzeit drei fortgeschrittene klinische Studien durchgeführt werden:
- ADVANCE-Studie – zulassungsrelevante klinische Phase-II/III-Studie zur Adrenomyeloneuropathie (AMN), einer chronischen Form der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD), die sich im Erwachsenenalter manifestiert; die Erkrankung ist durch eine fortschreitende Neurodegeneration des Rückenmarks gekennzeichnet und bewirkt eine fortschreitende motorische Dysfunktion.
- NEXUS-Studie – Phase-II-Studie zur zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD), der aggressivsten Form von X-ALD, die überwiegend bei Kindern zwischen zwei und zwölf Jahren auftritt; sie ist durch eine Gehirnentzündung gekennzeichnet und führt zu einem raschen Rückgang der kognitiven Fähigkeiten und zum Tod.
- FRAMES-Studie – Phase-II-Studie zur Friedreich-Ataxie (FRDA), einer lebensbedrohlichen Erkrankung, die durch Neurodegeneration gekennzeichnet ist; sie geht mit dem Verlust von Koordination und Muskelkraft einher und kann zu Kardiomyopathie führen.
Schätzungen zufolge könnten in der Durchführungsphase dieses Projekts für Forschung, Entwicklung und Innovation (FEI) mehr als 50 Arbeitsplätze entstehen.
Ricardo Mourinho Félix, EIB-Vizepräsident mit Aufsicht über die Finanzierungen der Bank in Spanien: „Mit diesem Finanzierungsvertrag bekräftigt die EIB ihr Engagement für Innovationen im Gesundheitssektor. Wir treiben damit die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden voran, die die Lebensqualität von Menschen mit seltenen Erkrankungen des zentralen Nervensystems verbessern. Unsere Unterstützung für das Forschungsprogramm des spanischen Biotech-Unternehmens Minoryx trägt außerdem dazu bei, Europas Pharmaindustrie wettbewerbsfähiger zu machen und Arbeitsplätze für hoch qualifizierte Fachkräfte zu schaffen.“
Paolo Gentiloni, EU-Kommissar für Wirtschaft: „Diese EU-Finanzierung hilft Minoryx bei der Entwicklung bahnbrechender Therapien gegen Erbkrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Die Coronapandemie hat gezeigt, wie wichtig es ist, die Grenzen der Wissenschaft weiter zu verschieben und Medikamente gegen seltene Krankheiten zu entwickeln. Die Europäische Kommission wird die Unternehmen dabei weiterhin jederzeit unterstützen.“
Didier Le Normand, CFO von Minoryx Therapeutics und General Manager der Tochtergesellschaft in Belgien: „Die EIB stellt uns wertvolle Mittel zur Verfügung, die unser Kapital nicht verwässern. Damit ergänzt sie die solide Rückendeckung, die wir von unseren Anteilseignern bekommen. Für uns ist das eine klare Bestätigung, welches Potenzial Leriglitazone für Patienten hat, die unter neurodegenerativen Erkrankungen leiden. Die aktuellen klinischen Studien mit Leriglitazone kommen wie geplant voran, sodass wir voraussichtlich noch vor Jahresende Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten ADVANCE-Studie vorlegen können.“
Die EIB unterstützt das FEI-Projekt mit einer Venture-Debt-Finanzierung, die durch den Europäischen Fonds für strategische Investitionen (EFSI) besichert ist. Mit diesem Finanzierungsinstrument greift die Bank der EU führenden Unternehmen in innovativen Forschungssektoren unter die Arme. Über den EFSI, den die EIB 2016 unter dem Juncker-Plan eingerichtet hat, konnten bisher mehr als zwei Milliarden Euro für Projekte in Bereichen wie Robotik, künstliche Intelligenz und Biomedizin bereitgestellt werden. Die Venture-Debt-Finanzierungen der EIB sind für Unternehmen in Europa vorgesehen, die bis zu 3 000 Mitarbeiter beschäftigen und in den Bereichen Biotechnologie und Gesundheitswissenschaften, Software und IKT, Maschinenbau und Automatisierung oder auch erneuerbare Energien und saubere Technologien tätig sind.
Hintergrundinformationen
Die Venture-Debt-Finanzierungen der Europäischen Investitionsbank und die Investitionsoffensive für Europa
Mit ihrem Venture-Debt-Produkt unterstützt die EIB Start-ups und wachstumsstarke innovative Unternehmen in Spitzentechnologiesektoren. Dabei verbindet sie die Vorteile eines langfristigen Darlehens mit einem Vergütungsmodell, das an den Unternehmenserfolg geknüpft ist. Venture-Debt-Finanzierungen stärken das wirtschaftliche Eigenkapital des Darlehensnehmers, ohne die Anteile der bestehenden Anleger zu verwässern. Die EIB entwickelte das Produkt vor vier Jahren, um auf Marktbedürfnisse einzugehen. Diese Finanzierungen sind durch den Europäischen Fonds für strategische Investitionen (EFSI), die finanzielle Säule der Investitionsoffensive für Europa, abgesichert. Der EFSI ist das Kernstück der Investitionsoffensive für Europa. Er stellt Garantien für Erstverluste, sodass die EIB mehr Projekte finanzieren kann, die oftmals auch mit höheren Risiken verbunden sind. Die Projekte und Vereinbarungen, die für eine Finanzierung mit EFSI-Garantie genehmigt wurden, haben bisher Investitionen in Höhe von 535,4 Milliarden Euro mobilisiert. Ein Viertel davon floss in Projekte für Forschung, Entwicklung und Innovation.
Minoryx
Minoryx ist ein klinisch forschendes Biotechnologie-Unternehmen, das auf die Entwicklung neuartiger Therapien für seltene ZNS-Erkrankungen spezialisiert ist, für die es bisher noch keine Therapeutika gibt. Wichtigster Produktkandidat des Unternehmens ist Leriglitazone (MIN-102), ein neuartiger, selektiver PPARγ-Agonist, der derzeit auf seine Wirksamkeit gegen X-ALD und Friedreich-Ataxie untersucht wird. Hinter dem Unternehmen steht ein Konsortium erfahrener Investoren, darunter Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Ysios Capital, Kurma Partners, Fund+, Chiesi Ventures, S.R.I.W, Idinvest, SFPI-FPIM, HealthEquity und Sambrinvest. Außerdem erhält Minoryx Unterstützung von einem Netzwerk anderer Organisationen. Minoryx wurde 2011 gegründet, ist in Spanien und Belgien tätig und hat bisher mehr als 60 Millionen Euro eingeworben.
Leriglitazone
Leriglitazone (MIN-102) ist ein neuartiger bioverfügbarer, selektiver PPAR-γ-Agonist und zeigt ein potenzielles Best-in-Class-Profil bei ZNS-Erkrankungen. Es weist eine ausreichende Hirngängigkeit und ein günstiges Sicherheitsprofil auf. Im Tiermodell lieferte Leriglitazone einen robusten präklinischen Wirksamkeitsnachweis bei Mehrfacherkrankungen. Die Wirkung beruht auf der Modulierung von Bahnen, die zu mitochondrialer Dysfunktion, oxidativem Stress, Neuroinflammation, Demyelinisierung und Axondegeneration führen. Eine klinische Phase-I-Studie für Leriglitazone wurde erfolgreich abgeschlossen. Sie ergab eine gute Sicherheit, Verträglichkeit und die Stimulierung der PPAR-γ-Rezeptoren im zentralen Nervensystem auf einem Niveau, das den in präklinischen Modellen für die Wirksamkeit geforderten Werten entspricht. Leriglitazone könnte sich für die Behandlung mehrerer ZNS-Erkrankungen eignen, darunter auch seltene Krankheiten. Derzeit wird der Agonist in mehreren zulassungsrelevanten Studien getestet – einer Phase-II/III-Studie zur Behandlung von AMN, einer Phase-II-Studie zur Behandlung von CALD und einer Phase-II-Studie zur Behandlung von Friedreich-Ataxie.
X-ALD
X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung. AMN und CALD sind mit 45 Prozent bzw. 35 Prozent die beiden häufigsten Phänotypen von X-ALD. Die weltweite Inzidenz von X-ALD beträgt etwa 6,2 Fälle pro 100 000 Lebendgeburten.
CALD manifestiert sich normalerweise im Alter von vier bis acht Jahren. Unbehandelt schreitet die Krankheit rasch fort. 6–24 Monate nach Beginn der Erkrankung treten schwere neurologische Funktionsstörungen auf, die zwei bis vier Jahre später zum Tod führen.
AMN ist durch progressive spastische Paraparese, sensorische Funktionsstörungen und Inkontinenz gekennzeichnet. Diese Form manifestiert sich normalerweise im Erwachsenenalter, nimmt einen chronischen Verlauf und hat eine schlechte Prognose.
Bisher gibt es keine Behandlung für X-ALD. Mehrere Beobachtungsstudien haben gezeigt, dass die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) das Fünfjahres-Gesamtüberleben bei CALD-Patienten verbessern kann. Es ist jedoch nicht belegt, dass HSCT die klinischen Ergebnisse von Patienten mit AMN verbessert.