オーストリアのバイオテクノロジー企業が、何百万人もの患者さんの生き生きとした生活をサポートできる細胞療法を開発しています

トイレに駆け込んだものの、間に合わなかったという状況を想像してみてください。恐ろしい想像ですが、残念ながら多くの人にとっては現実です。欧州だけでも、約2,000万人の成人が便失禁に悩んでいます。尿失禁はもっと一般的な悩みです。

イノバセルはオーストリアのバイオテクノロジー企業であり、この問題を解決できる細胞療法を開発しています。この治療法では、傷ついたり弱ったりした尿道・肛門括約筋に新しい健康な細胞を注入することで、健康な細胞が括約筋を再生し、適切な機能を果たせるようにします。

臨床試験の最終段階を迅速に進めるため、イノバセルは2021年12月に欧州投資銀行（EIB）から1,500万ユーロのベンチャーデットを受けました。この融資金は、同社がパンデミックの影響による開発の遅れを取り戻し、競合他社の先を行く手助けになるでしょう。

「この種の治療薬に取り組んでいる企業は米国にあと1社あります。開発の点で見ると、当社はその企業の5年先を進んでいます」とイノバセルのEkkehart Steinhuber最高責任者は言います。「今回の融資は、投資家の皆さまに『当社には予測可能な将来にわたり十分な資金がある』と安心していただけるという点で重要でした」。

失禁治療で生活の質を向上

尿失禁は高齢者に比較的多く見られます。介護施設への入所で2番目に多いのがこの理由です。しかし、若い人も悩まされています。例えば、女性は出産時に括約筋を損傷する可能性があります。

「この分野は軽視されています。この病気につきまとうイメージが悪いため、患者さんは医師の診察を受けないことが多いのです」とEIBのライフサイエンス専門家であるValeria Iansanteさんは言います。患者さんは恥ずかしいと感じ、いつでもトイレに行けるように生活を制限することになります。スポーツやその他の活動も避けます。気分も塞ぎがちです。

今のところ、「失禁を止めるためにできることはあまりない」とIansanteさんは言います。既存の治療法は、食習慣の変更や理学療法から、投薬、電気刺激、さまざまな手術まで多岐にわたります。侵襲性が高いものもあり、効果が持続しないケースがほとんどです。

1回の投与で長期の治療を実現

イノバセルは異なるアプローチをとっています。同社の治療法では、患者さん本人の胸部骨格筋からさくらんぼ大の組織を採取します。腕の下で採取するため、目立つ瘢痕は残りません。採取した骨格筋組織から幹細胞を分離し、そこから前駆細胞を活性化し、培養します。その細胞を患者さんの括約筋に再注入します。注入された細胞が括約筋を新たに生成し、その機能を再生します。

特許取得の技術により、非常に細い注射針で細胞を移植します。手術は超音波ガイド下で行うため、侵襲性が低く、極めて正確です。また、この治療は疾患を根治できる可能性があります。「8年前に治療を受けた患者さんのデータがあります」と2009年から同社を率いてきたSteinhuber最高責任者は言います。「効果は持続するのです。」

EUの承認に向けた支援

イノバセルの医薬品候補は次の3つです。

• ICEF15は、突然の便意でトイレに行こうとしても間に合わない「切迫性便失禁」を治療します。
• ICEF16は、便意を伴わず、気付かずに便を漏らす「漏出性便失禁」を処置します。
• ICES13は、咳やくしゃみをした時や腹部に力を入れた時に不意に尿が出てしまう「腹圧性尿失禁」の治療薬です。

最有力候補であるICEF15は、規制機関の承認前の最終段階となる後期臨床試験段階（フェーズIII）に入っています。この段階で、同社は膨大な資金を投資する必要があります。「この種の研究には、数千万ユーロもの費用がかかります」とSteinhuberさんは言います。

欧州の場合、後期臨床試験の段階で、またこの業界で資金を調達するのは容易ではありません。そのため、多くの企業が米国やアジアに資金を求め、結果、多くの科学技術が欧州から流出しています。

「欧州の投資家は細胞療法への関心があまりありません」とイノバセルの融資契約を担当したEIBのCyril Teixeira Da Silva投資責任者は言います。「しかし、私たちはこの革新を欧州に引き留めたいと考えます。」

EIBは欧州連合（EU）の銀行として、欧州保証基金を裏付けとしたベンチャーデット（融資）をイノバセルに提供することができました。基金は、パンデミックの影響を受ける企業の支援を目的として設立されました。「これはやはり高リスクの投資です」とTeixeira Da Silva投資責任者は言います。「保証がなければ、まだ融資できなかったでしょう。少なくともフェーズIIIで有効な結果が出るまで待たなければならなかったはずです。」

日本での再生医療の将来性

イノバセルは、高齢者の多さから失禁治療薬の活発な市場となっている日本市場に大きなチャンスがあると見ています。同社は日本でも製品の承認取得を目指し、フェーズIIIの試験を進めている段階です。日本が魅力的な市場であるのは、再生治療の将来性が認知されているためです。そうした市場では、研究集約的な治療法を開発する企業は、より高い価格を設定しやすくなります。

また、日本の医師は失禁について十分な訓練を受けており、欧州ほどタブー視されていません。また、2012年に山中伸弥教授がiPS細胞の研究でノーベル賞を受賞したことに刺激を受け、国内では世界の再生治療をリードしようという熱い思いがあります。

EIBは、オーストリアのインスブルック医科大学から2000年に再生医療ベンチャーとしてスピンアウトしたイノバセルへの融資を通じて、同社が科学を世界にもたらし、EU加盟国や他の国・地域の人々に恩恵を与えられるよう支援しています。

 「これは再生医療の未来であると考えられます」とIansanteさんは言います。「医療ニーズが高く、患者さんに非常に大きな恩恵をもたらす見込みがあります。こうした理由から、EIBはEU基金から同社に資金を提供しています。」